A Food and Drug Administration dos EUA aprovou a terapia gênica para leucodistrofia metacromática, uma doença neurodegenerativa rara e muito grave de origem genética.

O tratamento foi inicialmente desenvolvido pelo Instituto Teleton San Raffaele de Terapia Gênica (Sr-Tiget), em Milão, e posteriormente concluído pela empresa Orchard Therapeutics, que adquiriu a licença exclusiva em 2018.

A leucodistrofia metacromática é uma doença metabólica grave de origem genética, estimando-se que afete 1 em cada 100 mil crianças. É causada por mutações em um gene, (arilsulfatase-A ou ARSA). Em suas formas mais graves, as crianças perdem rapidamente a capacidade de andar, falar e interagir com o mundo ao seu redor: a maioria delas morre na infância.

O tratamento (que será comercializado com o nome de Lenmeldy) envolve a retirada de células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente que são geneticamente corrigidas para inserir cópias funcionais do gene ARSA. As células são então infundidas de volta no paciente. A terapia mostrou que uma única infusão é suficiente para preservar a função motora e as habilidades cognitivas na maioria dos pacientes, que já foram acompanhados por até 12 anos após o tratamento.

“Estamos felizes que a FDA também validou a eficácia e a segurança da terapia gênica da leucodistrofia metacromática, aprovando sua introdução no mercado americano e, finalmente, disponibilizando-a para um maior número de pacientes”, comentou o diretor da Sr-Tiget, Luigi Naldini.

“Esta notícia é mais uma confirmação de que estamos cumprindo nossa promessa à comunidade de pacientes, além das fronteiras nacionais, e a todos os nossos apoiadores. Espero que eles se sintam gratificados por terem acreditado na causa das doenças genéticas raras e por terem depositado sua confiança em nós”, acrescentou a CEO da Teleton, Francesca Pasinelli.

Fonte: ANSA